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les patients devaient présenter une anémie liée à la maladie de gaucher et soit une thrombopénie, soit une organomégalie.
los pacientes debían tener anemia relacionada con la enfermedad de gaucher, y trombocitopenia u organomegalia.
celles-ci comprenaient des améliorations associées aux symptômes constitutionnels, lymphadénopathie, organomégalie ou cytopénie (voir tableau 4).
estos incluyeron mejoras asociadas con síntomas constitucionales, linfoadenopatía, organomegalia, o citopenias (ver tabla 4).
du fait de l’absence ou du déficit de l’iduronate-2-sulfatase chez les patients atteints du syndrome de hunter, les glycosaminoglycanes s’accumulent progressivement dans les cellules, conduisant à un engorgement cellulaire, une organomégalie, une destruction des tissus et un dysfonctionnement des fonctions organiques.
debido a la falta o a la deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa en los pacientes con síndrome de hunter, los glicosaminoglicanos se acumulan progresivamente en las células, lo que da lugar a almacenamiento celular, organomegalia, destrucción de tejidos y disfunción de sistemas orgánicos.