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las enfermedades por depósito de mucopolisacáridos se producen por la deficiencia de enzimas lisosómicas específicas necesarias para el catabolismo de los glucosaminoglucanos.
les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (gags).
se ha demostrado que el tratamiento mejora la resistencia para caminar y subir escaleras, y reduce las concentraciones de glucosaminoglucanos en el organismo.
il a été démontré que le traitement améliorait le périmètre de marche et la montée des escaliers et réduisait les taux de glycosaminoglycanes dans le corps.
las enfermedades por almacenamiento de mucopolisacáridos están ocasionadas por la deficiencia de enzimas lisosómicas específicas necesarias para el catabolismo de los glucosaminoglucanos (gag).
les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (gag).
las variables secundarias de eficacia fueron el número de peldaños por minuto en 3 minutos en la prueba de subir escaleras y la excreción urinaria de glucosaminoglucanos en pacientes tratados con naglazyme en comparación con placebo en la semana 24.
les critères secondaires d’évaluation de l’efficacité ont été le nombre de marches gravies en trois minutes et le taux d’excrétion urinaire de glycosaminoglycanes observé chez les patients ayant reçu le traitement, comparativement au placebo, à la semaine 24.
la reducción o ausencia de la actividad de -l- iduronidasa produce la acumulación de los glucosaminoglucanos, dermatán sulfato y heparán sulfato, en muchos tipos de células y tejidos.
l’activité réduite ou nulle de l’-l-iduronidase entraîne une accumulation des gags, dermatane sulfate et héparane sulfate, dans de nombreux types de cellules et tissus.
la mps vi es un trastorno heterogéneo y multisistémico caracterizado por la deficiencia de n- acetilgalactosamina 4-sulfatasa, una hidrolasa lisosómica que cataliza la hidrólisis de los grupos sulfato de un glucosaminoglucano, el dermatán sulfato.
la mps vi est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en n-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l’hydrolyse du radical sulfate du glycosaminoglycane, le dermatane sulfate.