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le but du traitement est de maintenir un taux de cystine intra-leucocytaire inférieur à 1 nmol hémicystine/mg de protéine.
the goal of therapy is to keep leucocyte cystine levels below 1 nmol hemicystine/mg protein.

taux de cystine intra-leucocytaire moyenne mc ± et) en nmol d’hémicystine/mg de protéine
wbc cystine level (ls mean ± se) in nmol hemicystine/mg protein

les sujets atteints de cystinose néphropathique présentent une augmentation de la cystine intra-leucocytaire supérieure à 2 nmol hémicystine/mg de protéine.
individuals with nephropathic cystinosis have elevations of white cell cystine above 2 nmol hemicystine/mg protein

la dose ne devra être augmentée que si la tolérance est correcte et que le taux de cystine intra-leucocytaire reste 1 nmol hémicystine/mg de protéine.
the dose should be raised if there is adequate tolerance and the leucocyte cystine level remains 1 nmol hemicystine/mg protein.

les sujets sains et les hétérozygotes pour le gène de la cystinose ont respectivement des taux de cystine intra-leucocytaire 0,2 et habituellement 1 nmol hémicystine/mg de protéine.
normal individuals and heterozygous subjects for cystinosis have white cell cystine levels of 0.2, and usually below 1 nmol hemicystine/mg protein, respectively.

la concentration moyenne de cystine intra-leucocytaire a atteint en cours de traitement la valeur de 1,7 ± 0,2 nmol hémicystine/mg de protéine.
the mean white cell cystine level attained during treatment was 1.7 + 0.2 nmol hemicystine/mg protein.

chez les patients ayant une mauvaise tolérance à la cystéamine un bénéfice significatif du traitement est attendu si les taux de cystine intra-leucocytaires sont inférieurs à 2 nmol d’hémicystine/mg de protéine.
patients with poorer tolerability still receive significant benefit if white blood cell cystine levels are below 2 nmol hemicystine/mg protein.

dans une étude plus ancienne, 94 enfants atteints de cystinose néphropathique ont été traités avec des doses croissantes de cystéamine de façon à obtenir une concentration intra-leucocytaire de cystine inférieure à 2 nmol hémicystine/mg de protéine, 5-6 heures après la prise, et l’évolution de ces enfants a été comparée à celle d’un groupe de contrôle historique de 17 enfants recevant un placebo.
an earlier study treated 94 children with nephropathic cystinosis with increasing doses of cysteamine to attain white cell cystine levels of less than 2 nmol hemicystine/mg protein 5 to 6 hours post-dose, and compared their outcome with an historical control group of 17 children treated with placebo.