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Тъй като броят на пациентите с мускулна дистрофия тип duchenne е малък, болестта се счита за
Étant donné le faible nombre de patients touchés par la dystrophie musculaire de duchenne, cette maladie est dite «rare».
Комитетът също така признава сериозността на мускулната дистрофия тип duchenne и неудовлетворената медицинска потребност на пациентите с това заболяване.
le comité a également reconnu la gravité de la dystrophie musculaire de duchenne et les besoins médicaux insatisfaits des patients souffrant de cette pathologie.
Мускулната дистрофия тип duchenne е генетично заболяване, което причинява постепенно отслабване и загуба на мускулната функция.
la dystrophie musculaire de duchenne est une maladie génétique qui provoque progressivement la faiblesse et la perte de la fonction musculaire.
Използва се за лечение на пациенти на възраст 5 години и повече с мускулна дистрофия тип duchenne, способни да ходят.
il est utilisé pour traiter les patients ambulatoires de plus de cinq ans qui souffre d’une dystrophie musculaire de duchenne.
Препоръчва се внимателно наблюдение на пациенти с евентуално увреждане на роговицата, като например пациенти със захарен диабет или такива с роговична дистрофия.
une surveillance attentive est recommandée chez les patients ayant une cornée fragilisée, tels que les patients présentant un diabète sucré ou des dystrophies cornéennes.
translarna се използва за лечение на мускулна дистрофия тип duchenne, причинена от специфичен генетичен дефект, който засяга нормалната мускулна функция.
translarna est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de duchenne causée par un défaut génétique particulier qui affecte la fonction musculaire normale.
translarna се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да бъде започнато от лекар специалист с опит в овладяването на мускулна дистрофия тип duchenne/becker.
translarna n’est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un spécialiste expérimenté dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de duchenne/becker.
Тъй като този протеин помага за защита на мускулите от нараняване, когато мускулите се съкращават и отпускат, при пациенти с мускулна дистрофия тип duchenne мускулите се увреждат и накрая спират да функционират.
cette protéine contribuant à protéger les muscles de lésions lorsqu’ils se contractent et se relâchent, chez les patients souffrant de dystrophie musculaire de duchenne, les muscles sont endommagés et finissent par cesser de fonctionner.
Мускулната дистрофия тип duchenne се причинява от генетични промени, които водят до аномалия в мускулния протеин, наречен дистрофин, който е необходим на мускулите, за да функционират правилно.
la dystrophie musculaire de duchenne est causée par des modifications génétiques entraînant une anomalie dans une protéine du muscle appelée dystrophine, dont les muscles ont besoin pour fonctionner correctement.
Свързана с лечението мускулна дистрофия е наблюдавана при 1, 1% от всички случайно избрани пациенти на xeomin срещу 0, 2% от всички пациенти, лекувани с botox, като се има предвид, че фаза ib проучването mrz- 0113 не е показало разлика в разпространениет на двете лекарства в съседните мускули.
une faiblesse musculaire liée au traitement a été observée chez 1,1% de tous les patients traités par xeomin contre 0,2% des patients sous botox, alors que l'étude de phase ib mrz-0113 a établi qu’ il n’ y avait aucune différence de diffusion dans les muscles adjacents entre les deux préparations.